ניסוי קליני הוא בדיקה או מחקר של טיפול חדש הניתן לחולים. מטרת המחקר היא מציאת דרכים, או אמצעים חדשים לטיפול יעיל בחולי סרטן.
מחקרים קליניים נערכים גם במטרה לבדוק תרופות או אמצעים להקלה מסימפטומים (תסמינים), או למניעה וטיפול בתופעות לוואי. הטיפול החדש יכול להיות תרופה חדשה, דרך חדשה למתן תרופה ידועה, או דרך חדשה לביצוע ניתוח או למתן טיפול בקרינה.
טיפול חדש יכול גם להיות דרך חדישה לטיפול בסרטן, כמו טיפול בהנדסה גנטית וכד'. ישנם מחקרים שמטרתם למצוא שיטות למניעת מחלות סרטניות בקבוצות סיכון. ניסוי קליני הוא אחד השלבים האחרונים בתהליך מחקר הטיפול בסרטן.
בשלבים הקודמים נבדק הטיפול החדש במעבדה שבה הומצא ופותח הטיפול. כאשר יש בסיס להאמין שהטיפול החדש הוא מבטיח, מתחילים בשלב הניסוי הקליני בו בודקים אם לטיפול השפעה על בני-אדם, והאם הוא עלול לגרום תופעות לוואי מזיקות. על-סמך הממצאים שהתקבלו, וגם אם הטיפול החדש נמצא יעיל בחיות מעבדה, אין בכך עדיין ביטחון שהוא יהיה בעל אותן השפעות בבני אדם.
זו הסיבה שיש לבדוק את פעילותו בחולי סרטן, כדי לוודא שהוא פעיל ומועיל בטיפול במחלתם. בניסוי, נבדקות גם מגוון התופעות הבלתי רצויות של הטיפול החדש בבני אדם, ונבדקת ההמלצה למינון.