נתונים חדשים, שהוצגו בכינוס השנתי ה-65 של האקדמיה האמריקנית לנוירולוגיה (AAN), מוכיחים שגילניה (פינגולימוד), הטיפול הפומי הראשון למחלת הטרשת הנפוצה, שאושר לטיפול בסוגים ההתקפיים של טרשת נפוצה, הפחית באופן מובהק ועקבי את שיעור אובדן נפח המוח. התוצאות הוכיחו גם שגילניה הפחיתה את שיעורי ההתקפים השנתי בקרב קבוצות משנה חשובות; נתונים נוספים מגבירים את מהימנותו של פרופיל הבטיחות של גילניה בקרב מטופלים שטופלו עד ארבע שנים.
"אובדן נפח המוח הוא אחת מהתוצאות של טרשת נפוצה והוא אחד מהמדדים המרכזיים ב-MRI שיש להם מתאם להתקדמות המחלה," אומר ד"ר טימותי רייט, ראש מחלקת הפיתוח העולמי בחברת Novartis Pharmaceuticals AG. "הממצאים שדווחו מראים את השפעתה של גילניה על טווח רחב של מדדים חשובים במחלה ומהווים עדות תומכת להתחלה מוקדמת בטיפול יעיל ביותר זה בקרב מטופלים הסובלים מטרשת נפוצה התקפית".
הנתונים מצביעים על הפחתה עקבית בשיעור אובדן נפח המוח
בניתוח חדש של תוצאות מחקרי שלב III רחבי היקף שבהם השתתפו יותר מ-3,600 מטופלים (TRANSFORMS, FREEDOMS ו-FREEDOMS II) הפגינה גילניה הפחתה מובהקת של שיעור אובדן נפח המוח לעומת הטיפולים אליהם הושוותה, דבר העולה בקנה אחד עם תוצאות שדווחו בעבר1.
במסגרת המחקר TRANSFORMS, במהלך שנה אחת, הפחיתה גילניה את שיעור אובדן נפח המוח ב-32% בהשוואה לטיפול באבונקס (אינטרפרון בטא 1a במתן תוך שרירי), טיפול מקובל בהזרקה. בפרק זמן של שנתיים הפחיתה גילניה את שיעור אובדן נפח המוח לעומת הטיפול בפלצבו ב-35% במחקר FREEDOMS וב-33% במחקר FREEDOMS II1.
הנתונים גם הצביעו על מתאם עקבי בין נפח המוח בנקודת ההתחלה לבין חומרת המחלה ומידת הירידה בתפקוד. נפח מוח קטן יותר קשור למחלה חמורה יותר ולירידה משמעותית יותר בתפקוד, ואילו נפח מוח גדול יותר נמצא במתאם עם דרגות פחות חמורות של המחלה. כמו-כן, סמנים מקובלים לפעילות המחלה (כגון מספר הנגעים ב-MRI) שנמדדו בנקודת ההתחלה היו יעילים בניבוי שיעור אובדן נפח המוח במשך שנתיים.
התוצאות החדשות מדגישות באופן עקבי את היעילות של הטיפול ואת פרופיל הבטיחות לטווח ארוך.
בנפרד מתוצאות קודמות, הניתוח של קבוצת המשנה שנערך לאחרונה על תוצאות המחקר FREEDOMS II, המחקר שלב III רחב ההיקף השלישי על גילניה, תומך בנתונים הקיימים על יעילות הטיפול בגילניה. ספציפית, התוצאות מוכיחות שגילניה הפחיתה באופן עקבי את שיעורי ההתקפים השנתי (ARR) לעומת הטיפול בפלצבו בקרב מטופלים הסובלים מטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית, בלי קשר למין, גיל, טיפול קודם או פעילות המחלה בנקודת ההתחלה2.
נתוני המשך חדשים מהמחקר FREEDOMS II מחזקים את פרופיל הבטיחות הידוע של גילניה במטופלים שטופלו עד ארבע שנים3. יותר משמונה מטופלים מכל עשרה (83%) השלימו את מחקר ההמשך, שלא זוהו בו בעיות בטיחות בלתי צפויות3.
גילניה אושרה על סמך תוכנית שלב III הגדולה ביותר בטרשת נפוצה התקפית-הפוגתית בזמן ההגשה. עם ניסיון של עד שבע שנים בניסויים רפואיים (שלב II ו-III) ושל יותר משנתיים של שימוש לאחר הרישום, הצטברו הוכחות ליעילותה של גילניה לטווח ארוך ולפרופיל הבטיחות שלה ביותר מ-56,000 מטופלים ברחבי העולם4.
References:
1. Cohen J. et al. Fingolimod-effect on brain atrophy and clinical/MRI correlations in Three Phase 3 studies - TRANSFORMS, FREEDOMS and FREEDOMS II. Abstract Presented at AAN, San Diego, March 2013.
2. Goodin D. et al. Fingolimod reduces annualized relapse rates in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: FREEDOMS II study subgroup analysis. Abstract Presented at AAN, San Diego, March 2013.
3. Vollmer T. et al. Long-term safety of fingolimod in patients with relapsing-remitting multiple sclerosis: Results from phase 3 FREEDOMS extension study. Abstract Presented at AAN, San Diego, March 2013.
4. Novartis data on file.