יש מעט מחלות שהן יותר אכזריות מ-ALS. בערך 5,600 אנשים בארה"ב מאובחנים כחולי ALS בכל שנה. טרשת אמיוטרופית צידית (ALS) היא מחלת ניוון עצבי מתקדם שפוגעת בתאי עצב במוח ובחוט השידרה. העצבים המניעים מגיעים מהמוח לחוט השידרה ומחוט השידרה לשרירים בכל הגוף. הניוון ההדרגתי של העצבים המניעים ב-ALS מוביל בסופו של דבר למותם. תוחלת החיים היא 2-5 שנים מזמן האבחון. כשהעצבים המניעים מתים, היכולת של המוח ליזום תנועת שרירים ולשלוט עליה אובדת. רוב חולי ALS מתים מחנק כשהם לא סובלים מירידה קוגניטיבית.
Brainstorm Cell Therapeutics Inc שנסחרת ב-Over the Counter Bulletin Board בארצות הברית, מובילה את המאבק למציאת תרופה ל-ALS באמצעות הטכנולוגיה הקניינית שלה NurOwn™. הטכנולוגיה NurOwn™ משנה את תחום הרפואה המשחזרת באמצעות תכנות מחדש של מוח עצמות שמופק מתאי גזע מזנכימיים לתאים תומכי תאי עצב. נקודות החיבור של האקסונים (הקצוות של תאי העצב) יאספו פקטורים נוירוטרופים שיופרשו על-ידי התאים המושתלים לתוך השרירים או חוט השידרה ויעבירו אותם בחזרה לגופי תאים בחוט השידרה. זה ימנע את המשך הניוון של תאי העצב.
למרות שהמטרה העיקרית של ניסוי שלב 1/2 שנערך במרכז הרפואי היוקרתי הדסה בירושלים הוא להבטיח בטיחות וסבילות, הנתונים הראשוניים הראו מועילות. פרופסור אלעד מלמד, החוקר הראשי של הניסוי, אמר: "לא היו תופעות לוואי משמעותיות במטופלים הראשונים שבהם טיפלנו בטכנולוגיית NurOwn™ של Brainstorm. בנוסף, למרות שאנו עורכים ניסוי בטיחות, המעקב הקליני המוקדם של המטופלים שטופלו בתאי הגזע מראה אינדיקציות של השפעות קליניות מטיבות, כמו שיפור ביכולת לנשום ולבלוע וגם בכוח השרירים.
"אני נרגש מאוד מתוצאות הבטיחות, ומהאינדיקציות האלה על מועילות שאנו רואים. זאת עשויה להיות התקווה הגדולה ביותר בתחום הזה של מחלות ניווניות, כמו ALS". ד"ר אדריאן הראל, מנכ"ל Brainstorm,הוא ציין שנתוני הניסוי מהקבוצה הראשונה של 12 מטופלים עם ALS יהיו זמינים לציבור ביולי 2012.
סאי רוזן, מנהל Stem Cell Media, LLC, אמר: "התוצאות הקליניות המוקדמות של Brainstorm הראו שיפור ניכר בנשימה. בדיקת גזים בדם העורקי (ABG) מודדת את רמות החמצן ודו תחמוצת הפחמן בדם כדי לבדוק את תפקוד הריאות ולפי הנתונים הראשוניים המטופלים הראו ABG משופר".
הצפי הוא שבקשה לניסוי ALS שלב 2/3 תוגש לרשות התרופות והמזון בארצות הברית (FDA) במחצית השנייה של 2012. Brainstorm קיבלה לאחרונה מ-FDA סיווג תרופה יתומה עבור טיפול התאים שלה NurOwn™ ב-ALS בארה"ב. הניסוי בארה"ב ייערך בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס (MGH) והוא צפוי להתחיל בסוף 2012.
המצב הפיננסי של החברה טוב ויאפשר לה להמשיך את ניסוי ה-ALS עד להוכחת הרעיון. ד"ר הראל השיג הסכם לרכישת מניות בסך 10 מיליון דולר יחד עם כספי מענק לא מדללים מלשכת המדען הראשי בסך של בערך 350,000$. המענק השנתי ל-1012 הוא 1.1 מיליון דולר (בערך 4.2 מיליון שקל). ד"ר הראל אמר: "אנו מודים למדען הראשי על תמיכתו המתמשכת בתוכנית המחקר והפיתוח שלנו. ההון הלא מדלל שאנו מקבלים מהמדען הראשי יעזר לקדם את טכנולוגיית NurOwn™ שלנו כתקן טיפול חדש פוטנציאלי לחולים עם ALS וטרשת נפוצה".
טכנולוגיית הדגל NurOwn™ של Brainstorm מיושמת גם לטיפולים באמצעות תאי גזע בוגרים לטיפול במגוון של מחלות ניוון עצבי מתישות כגון מחלת פרקינסון, טרשת נפוצה ופציעות בחוט השידרה.
אודות Stem Cell Media, LLC. אנחנו פורום הדיונים האינטרנטי היחידי בעולם המוקדש למשקיעים בתאי גזע.
www.investorstemcell.com