יש מעט מחלות שהן יותר אכזריות מ-ALS. בערך 5,600 אנשים בארה"ב מאובחנים כחולי ALS בכל שנה. ALS היא מחלת ניוון עצבי פרוגרסיבית שפוגעת בתאי עצב במוח ובחוט השידרה. הניוון ההדרגתי של העצבים מוביל בסופו של דבר למותם של החולים בתוך 2-5 שנים מזמן האבחון. ככל שהעצבים הולכים ומתנוונים, נפגעת יכולתו של המוח ליזום תנועת שרירים ולשלוט בגוף, כאשר רוב חולי ה-ALS מתים מחנק תוך שמירה על מודעות מלאה וצלילות קוגניטיבית.
בריינסטורם, הנסחרת בבורסה המשנית בארצות הברית (BCLI.QB), מובילה במחקר למציאת תרופה ל-ALS באמצעות הטכנולוגיה הבלעדית שלה, NurOwn™. טכנולוגיית NurOwn™ מבשרת חידוש משמעותי בתחום הנוירוג'נרטיבי. הטכנולוגיה מאפשרת תיכנות מחדש של תאי גזע מזנכימאליים המופקים ממוח עצם, ועל-ידי התחלקות לתאים בעלי אלמנטיים נוירוטרופיים הם הופכים לתאים תומכי עצב. למרות שהמטרה העיקרית של ניסוי שלב 1/2, הנערך במרכז הרפואי היוקרתי הדסה בירושלים, הוא לבחון בראש ובראשונה את בטיחות הטיפול, הנתונים הראשוניים הראו גם את הפוטנציאל ליעילותו. מנכ"ל בריינסטורם, ד"ר אדריאן הראל, ציין שדוח מסכם של נתוני הניסוי לגבי החולים הראשונים יהיה זמין לציבור ביולי 2012.
סאי רוזן, מנהל Stem Cell Media, LLC, אמר: "התוצאות הקליניות המוקדמות של בריינסטורם הראו שיפור ניכר בנשימה. בדיקת גזים בדם העורקי (ABG) מודדת את רמות החמצן ודו תחמוצת הפחמן בדם כדי לבדוק את תפקוד הריאות ולפי הנתונים הראשוניים המטופלים הראו ABG משופר".
הצפי הוא שבקשה לניסוי ALS שלב 2/3 תוגש לרשות התרופות והמזון בארצות הברית (FDA) במחצית השנייה של 2012, זאת לאחר שבריינסטורם כבר קיבלה בראשית 2011 סיווג תרופה יתומה עבור טיפול התאים שלה NurOwn™ ב-ALS בארה"ב. הניסוי בארה"ב ייערך בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס (MGH) והוא צפוי להתחיל בסוף 2012.
המצב הפיננסי של החברה טוב ויאפשר לה להמשיך את ניסוי ה-ALS עד להוכחת יעילותו. בריינסטורם גם זוכה במענקים רציפים של המדען הראשי במשרד התמ"ת, אשר הסתכמו בשנים האחרונות בלמעלה מ-2 מיליון דולר. לדברי ד"ר הראל, "אנו מודים למדען הראשי על תמיכתו המתמשכת בתוכנית המחקר והפיתוח שלנו. התמיכה שאנו מקבלים מהמדען הראשי יעזר לקדם את טכנולוגיית NurOwn™ שלנו כתקן טיפול חדש פוטנציאלי לחולים עם ALS וטרשת נפוצה".
טכנולוגיית NurOwn™ של בריינסטורם תיושם גם בטיפולים במגוון מחלות ניוון עצבי נוספות, כגון פרקינסון, טרשת נפוצה ופציעות בחוט השידרה.
