אוליבר צ'ו, ילד בן שלוש מקליפורניה, הפך לתקווה עולמית לאחר שהפך למטופל הראשון בעולם שקיבל טיפול גנטי פורץ דרך למחלה נדירה וקטלנית - תסמונת האנטר (Hunter syndrome). שנה לאחר ההליך, הרופאים מדווחים על שיפור דרמטי: הילד מייצר בעצמו את האנזים החסר, מתפתח באופן תקין ומראה סימנים של חיים חדשים.
אוליבר סובל ממחלה תורשתית נדירה הגורמת לנזק מתקדם בגוף ובמוח, ולעיתים מכונה "דמנציה של ילדות". במקרים החמורים, החולים נפטרים לפני גיל 20. לפני הטיפול, בשל פגם גנטי, אוליבר לא ייצר אנזים חיוני לשמירה על תאי הגוף.
בבית החולים לילדים במנצ'סטר, צוות רפואי ניסה לבלום את המחלה באמצעות החדרת גן תקין לתאי הגזע של אוליבר. פרופ' סיימון ג'ונס, שמוביל את המחקר, אמר ל-BBC: "חיכיתי 20 שנה לראות ילד כמו אוליבר במצב כזה - זה מרגש מאוד."
הטיפול כלל שלבים מורכבים:
דצמבר 2024 - הוצאת תאי גזע מגופו של אוליבר והעברתם למעבדה בלונדון, שם הוחדר לתוכם הגן החסר באמצעות וירוס מהונדס.
פברואר 2025 - החזרת התאים לגופו בעירוי מיוחד, בתקווה שיעצרו את התקדמות המחלה.
עד כה, התרופה היחידה למחלה - Elaprase - עלתה כ-300 אלף ליש"ט בשנה, האטה את הנזק הגופני אך לא מנעה פגיעה קוגניטיבית. כעת, בזכות הטיפול, אוליבר מייצר בעצמו את האנזים החסר.
מאי 2025: סימני ההצלחה הראשונים
במאי חזר אוליבר למנצ'סטר לבדיקות קריטיות. הפעם כל המשפחה הגיעה. בפארק במרכז העיר היה ברור שהמצב השתפר: אוליבר נראה נייד, סקרן ובריא יותר. אביו ריקי סיפר: "הוא מתקדם מאוד. ראינו שיפור בדיבור ובתנועה. בשלושה חודשים הוא ממש התבגר."
הבשורה הגדולה: אוליבר הפסיק את העירוי השבועי של האנזים החסר. אמו ג'ינגרו אמרה: "בכל פעם שאני מספרת שאוליבר מייצר את האנזים בעצמו - אני רוצה לבכות מרוב התרגשות."
אוליבר מדבר הרבה יותר ומתחבר לילדים אחרים. אחיו סקיילר, בן חמש, שמאובחן גם הוא במחלה, מפגין אכפתיות רבה כלפיו. האב ריקי שיתף: "המשאלה שלי היא שסקיילר יקבל את אותו טיפול. זה מרגיש כאילו אוליבר קיבל הזדמנות חדשה לחיים."
אוגוסט 2025: תשעה חודשים אחרי - תוצאות מרשימות
בדיקות נוספות באוגוסט אישרו שהטיפול עובד. פרופ' ג'ונס סיפר: "לפני ההשתלה אוליבר לא ייצר בכלל אנזים, ועכשיו הוא מייצר מאות פעמים יותר מהרגיל. אבל החשוב ביותר - הוא לומד, מדבר, רוכש מיומנויות חדשות ומתרוצץ בקלות."
עם זאת, הוא נזהר: "אנחנו צריכים להישאר זהירים ולא להיסחף, אבל כרגע הדברים טובים ככל שיכולנו לקוות."
בגן הגג של בית החולים, סיפר האב ריקי: "הוא כמו ילד אחר לגמרי. רץ, מדבר בלי הפסקה. העתיד שלו נראה בהיר, ואני מקווה שזה יפתח את הדרך לעוד ילדים."
הניסוי שכמעט לא קרה
הטיפול פותח באוניברסיטת מנצ'סטר במשך יותר מ-15 שנה. ב-2020 נחתם שיתוף פעולה עם חברת ביוטק אמריקנית, אך ב-2023 היא נסוגה בשל בעיות מימון. הניסוי היה בסכנה עד שקרן המחקר הבריטית LifeArc סיפקה מימון של 2.5 מיליון ליש"ט.
כעת חמישה ילדים מרחבי העולם משתתפים בניסוי, שיימשך לפחות שנתיים. אם יצליח, יפעלו החוקרים לרישוי הטיפול ולהרחבתו למחלות גנטיות נוספות כמו תסמונת הרלר ותסמונת סנפיליפו.
האב ריקי סיכם: "החיים של אוליבר כבר לא סובבים סביב מחטים ובתי חולים. הדיבור, הזריזות וההתפתחות הקוגניטיבית שלו השתפרו בצורה דרמטית. אני אסיר תודה לנצח."